Pivotal ha incluido los primeros pacientes en un nuevo ensayo fase II en Europa en pacientes con enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL), una enfermedad hereditaria que aumenta el riesgo de desarrollar tumores múltiples, principalmente cáncer de células renales, así como hemangioblastoma y retinoblastoma, entre otros.

 La incidencia del síndrome de Von Hippel-Lindau es de 1 de cada 36.000 personas, y los tumores aparecen con mayor frecuencia en la edad adulta joven. La enfermedad está causada por mutaciones en el gen VHL, que es un gen supresor tumoral. Las mutaciones en este gen impiden la producción de la proteína VHL o conducen a la producción de una versión anormal de la proteína.

Una proteína VHL alterada o ausente no puede regular eficazmente la supervivencia y división celular. Como resultado, las células crecen y se dividen sin control dando lugar a tumores y quistes, que son característicos del síndrome de von Hippel-Lindau. 

El promotor del estudio es una compañía biofarmacéutica con sede en los EE.UU. que desarrolla tratamientos para pacientes con cáncer y otras afecciones graves. El fármaco de estudio es una pequeña molécula, activa por vía oral, con potencial actividad antineoplásica.

 En virtud de este acuerdo Pivotal está trabajando en estrecha colaboración con el promotor, aportando todos los recursos europeos necesarios, para aumentar y optimizar la eficiencia operativa en la puesta en marcha, actividades regulatorias, clínicas, monitorización médica, farmacovigilancia y otros servicios en 6 países de Europa.

«El poder de las asociaciones, como la que estamos emprendiendo, es reunir las mejores mentes y capacidades para acelerar este área dinámica de investigación y llevar terapias a pacientes con necesidades no satisfechas», dijo Lourdes Huarte, MPham, PhD, MBA.

“Estamos encantados de comenzar este ensayo en Europa y desplegar nuestras capacidades para acelerar el desarrollo de medicamentos en un área tan difícil de tratar».

El estudio incluirá 60 pacientes en hospitales de EE.UU. y Europa, y evaluará, como objetivo principal, el beneficio clínico en términos de tasa de respuesta global en tumores renales y, como objetivos secundarios, la duración de la respuesta, tiempo de respuesta, supervivencia libre de progresión, tiempo hasta la cirugía, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad. Además, el ensayo evaluará la eficacia en otros tumores asociados a la enfermedad. Ya se han alcanzado con anterioridad resultados prometedores en un estudio fase I con este fármaco, con un buen perfil de seguridad.